目的评价补肾祛寒治尪汤联合甲氨喋呤(MTX)治疗类风湿关节炎(rheumatoid arthritis,RA)的临床疗效和安全性。方法采用前瞻性、随机对照研究,将240例RA肾虚寒盛证患者随机分为两组。治疗组(120例)予补肾祛寒治尪汤联合MTX(10mg/周),对照组(120例)予MTX(10mg/周),两组疗程均为24周。观察治疗前后临床症状体征、病情变化,健康状况评估(HAQ)、疾病活动指数(DAS28)、血沉(ESR)、C反应蛋白(CRP)、安全性指标、中医证候积分等改变,评估其疗效及安全性。结果治疗组总有效率80.0%,对照组总有效率66.7%,治疗组疗效优于对照组,差异有统计学意义(P<0.01)。两组治疗后在症状体征、ESR与CRP、患者对疾病评估(VAS)、医生对疾病评估(VAS)、HAQ、DAS28、中医证候积分等方面均有明显改善,差异有统计学意义(P<0.01)。治疗组在减少压痛关节数、肿胀关节数、患者对疾病评估(VAS)、医生对疾病评估(VAS)、DAS28、中医证候积分等方面均优于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。且不良反应明显少于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论补肾祛寒治尪汤对RA肾虚寒盛证患者具有缓解症状、改善关节功能活动、体征及ESR、CRP的作用,是治疗RA肾虚寒盛证的有效中药,与MTX联合用药具有协同作用,增加疗效,且能减少MTX的不良反应。