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血友病B是凝血因子Ⅸ(hFⅨ)缺乏所导致的严重凝血功能障碍、X-连锁隐性遗传性疾病，在男性中的发病率为三万分之一．目前没有理想的治疗措施，而基因治疗可能是根治该病的安全、有效方法．该实验构建了ubiquitin—c和ABP(肝特异性)启动子指导hFⅨ表达的载体FUXW、FAXW，利用磷酸钙法共转染三质粒制备高滴度的重组慢病毒．将不同剂量的重组FUXW、FAXW病毒，分别用尾静脉液压法和静脉缓注法注射入血友病B小鼠体内，各治疗组小鼠血浆均可持续检测到hFⅨ抗原，最高峰值为45ng／mL，表达持续超过60d．