2006年与2007年,小鼠和人诱导多能干细胞的依次建立实现了干细胞领域的重大突破。通过过表达四个多能性转录因子,可以使体细胞重编程为诱导多能干细胞。与胚胎干细胞类似,诱导多能干细胞同样具有自我更新与分化为三胚层的能力,而且由于诱导多能干细胞来源于体细胞,不需要以损坏胚胎为代价获得,因此没有胚胎干细胞在来源上存在的伦理问题。此外,用于治疗的细胞可以来源于患者本身,一定程度降低了免疫排斥的风险。因此,人诱导多能干细胞被广泛应用于临床研究。一些患者特异的疾病模型被建立,新的药物被开发,并且第一项基于诱导多能干细胞的细胞治疗的临床试验于2014年在日本开展。近年来,基因编辑技术、三维类器官培养系统与诱导多能干细胞技术的结合,进一步增强了诱导多能干细胞的临床应用。该文旨在综述诱导多能干细胞在临床应用,尤其是疾病建模、药物开发与再生医学中的进展与仍然存在的挑战。