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临床试验的目的是验证某种药物或干预手段的治疗效果和有用性，以指导临床实践。随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）被认为是达到上述目的的最好方法。验证不同治疗手段有用性的RCT众多，构成一个谱系。谱系一端是效能试验（efficacy trials），系指在理想状态下验证某种治疗方法效用性的RCT；