目的:前瞻性观察硼替佐米联合糖皮质激素治疗难治性狼疮性肾炎(LN),评估其临床疗效及安全性。方法:观察2011年10月至2014年12月间难治性LN患者共5例,男性1例,女性4例,年龄21~43岁,Ⅳ型4例,Ⅴ+Ⅳ型1例。硼替佐米(1.3 mg/m~2,21d为一个治疗周期,每个周期第1、4、8、11天静脉推注)治疗4个周期,同时接受糖皮质激素治疗[甲泼尼龙(0.5 g/d)静脉滴注3d后口服泼尼松片治疗0.6 mg/(kg·d),4周后逐渐减量至10 mg/d维持]。观察硼替佐米治疗期间尿液检查、血清白蛋白、血清肌酐(SCr)、免疫学指标变化、不良事件及随访情况。结果:5例患者经过硼替佐米治疗2~4个周期治疗,4例患者获得部分缓解,SLE-DAI由12~16分降至4~8分,尿蛋白较治疗前减少,血清白蛋白上升,3例SCr异常者治疗后SCr较前下降,自身抗体滴度下降或转阴、补体升高。不良事件均为自身抗体滴度下降或转阴、补体升高。不良事件均为1~2级,包括一过性血小板减少、胃肠道症状、肢端麻木等,停药间期症状消失或改善。随访观察6~24个月,3例患者获得完全缓解,1例部分缓解,1例接受肾脏替代治疗。结论:硼替佐米联合糖皮质激素治疗可减少LN患者蛋白尿、改善肾功能,降低自身抗体滴度,不良事件多为轻~中度,治疗耐受性好。