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目的
观察重组人血小板生成素(rhTPO)联合大剂量地塞米松治疗初治原发性免疫性血小板减少症(ITP)的有效性和安全性。
方法本研究为前瞻性、随机对照临床研究。2013年6月至2015年2月新疆医科大学第一附属医院收治初治ITP患者59例，随机分为试验组(30例)和对照组(29例)。试验组采用rhTPO(300 U·kg－1·d－1，第1～14天，皮下注射，若PLT升高绝对值>50×109/L则停用rhTPO)联合大剂量地塞米松(40 mg，第1～4天，静脉点滴)治疗；对照组仅使用大剂量地塞米松治疗(剂量用法同前)。比较两组的治疗效果，同时观察不良反应。
结果试验组的短期(15 d内)和中期(3个月)总有效率均高于对照组[83.3%(25/30)比51.7%(15/29)，76.7%(23/30)比20.7%(6/29)，P值均<0.01]。试验组与对照组PLT达到100×109/L的中位时间分别为6.0 d和6.8 d。试验组患者rhTPO使用天数为(6.1±1.7)d。两组的不良反应均较轻微，试验组与rhTPO相关的不良事件发生率为6.7%(2/30)，主要表现为膝关节疼痛、乏力不适。
结论与单用大剂量地塞米松相比，rhTPO联合大剂量地塞米松治疗初治ITP在短期、中期疗效上均有明显优势，且不良反应较小，为ITP患者提供了新的治疗方法。