目的:探讨去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血患儿的疗效及对血糖代谢和铁代谢的影响。方法:选取2015年3月～2017年12月期间海南省妇女儿童医学中心儿科收治的127例重型地中海贫血患儿,根据数表法将患儿随机分为对照组(n=63)和研究组(n=64),其中对照组在基础治疗的基础上给予去铁胺治疗,研究组在对照组的基础上联合去铁酮治疗。比较两组患儿临床疗效、治疗前后的血糖代谢和铁代谢情况,记录两组患儿治疗期间不良反应发生情况。结果:研究组患儿治疗后临床总有效率为73.44%(47/64),高于对照组患儿的55.56%(35/63)(P<0.05)。两组患儿治疗后血糖代谢正常率均升高,且研究组高于对照组(P<0.05)。两组患儿治疗后血清铁蛋白(SF)降低,尿铁排泄量(UIE)升高(P<0.05);研究组治疗后SF低于对照组,UIE高于对照组(P<0.05)。两组不良反应发生率比较无统计学差异(P>0.05)。结论:去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血患儿,安全有效,可改善机体铁代谢,提高血糖代谢正常比例,具有一定的临床应用价值。