目的:观察抗白延年汤联合小剂量化疗治疗老年初发急性髓系白血病(AML)的临床疗效。方法:收集老年初发AML患者54例,按接受的治疗方案不同分为单纯小剂量化疗组(A组,17例),抗白延年汤联合小剂量化疗组(B组,18例)和单纯标准剂量化疗组(C组,19例)。统计分析3组在化疗早期死亡(ED)、不良反应、总生存期(OS)及无复发生存期(RFS)等方面的差异。结果:A、B、C3组的ED率分别为23.5%、16.7%和36.8%,完全缓解(CR)率分别为23.1%、33.3%和50.0%,总反应率分别为53.9%、66.6%和58.3%。3组的中位OS分别为2.33、6.37和11.07个月,C组患者OS显著优于A组(P<0.05),但与B组比较无显著性差异。3组的RFS分别为5.9、7.1和6.7个月,组间比较差异无统计学意义。化疗后骨髓抑制直至死亡的发生率,3组分别为11.8%、5.6%和21.1%,B组化疗后中性粒细胞恢复时间显著短于C组(P<0.05)。3组化疗期间新发感染率分别为35.3%、27.8%和63.2%,B组新发感染率及消化道不良反应发生率显著低于C组(P<0.01)。结论:抗白延年汤序贯疗法联合小剂量治疗老年AML总反应率与标准剂量化疗相当,并在减少患者化疗早期病死率、化疗相关感染以及骨髓抑制方面具有一定的优势,可作为脏器功能较差患者的治疗选择。