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肿瘤的发生是极其复杂的,通常是由于某些原癌基因的异常激活、抑癌基因的失活以及凋亡相关基因的突变导致细胞恶性增生和凋亡失调的结果。针对肿瘤发生的遗传学背景,将外源性目的基因引入肿瘤细胞或其他体细胞内以纠正过度活化或补偿缺陷的基因,从而达到治疗肿瘤的目的,即为肿瘤的基因治疗。肿瘤基因治疗的策略大致可分为以下几种:(1)基因置换:就是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因,使细胞内的DNA完全恢复正常状态。这种治疗方法最为理想,但目前由于技术原因尚难直接用于临床,多半是用于动物胚胎实验研究。(2)基因修复:是