【摘 要】
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目的总结横纹肌肉瘤（RMS）患儿的临床特征、治疗效果，分析影响预后的相关因素。方法回顾性分析2006年5月至2018年6月在首都医科大学附属北京儿童医院诊治的RMS患儿213例（男140例、女73例）的初诊时年龄、原发瘤灶部位、瘤灶大小、病理分型、临床分期、危险度分组等临床特征。并对规律治疗随访的患儿进行总生存率（OS）、无事件生存率（EFS）及预后影响因素的分析。生存资料采用Kaplan-Mei
【机 构】
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国家儿童医学中心 首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心 儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室 儿科学国家重点学科 儿科重大疾病研究教育部重点实验室 100045,国家儿童医学中心 首都医科大学
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目的总结横纹肌肉瘤（RMS）患儿的临床特征、治疗效果，分析影响预后的相关因素。
方法回顾性分析2006年5月至2018年6月在首都医科大学附属北京儿童医院诊治的RMS患儿213例（男140例、女73例）的初诊时年龄、原发瘤灶部位、瘤灶大小、病理分型、临床分期、危险度分组等临床特征。并对规律治疗随访的患儿进行总生存率（OS）、无事件生存率（EFS）及预后影响因素的分析。生存资料采用Kaplan-Meier生存分析法，单因素分析采用Log-Rank检验。
结果213例患儿诊断年龄48.0（3.0~187.5）月龄，其中136例患儿<10岁（63.8%）。原发瘤灶以头颈部最常见（64例，30.0%），其次为泌尿生殖系统（57例，26.8%）。病理亚型中胚胎型152例（71.4%），腺泡型57例（26.8%），多形型或间变型4例（1.9%）。IRS分期Ⅲ和Ⅳ期患儿181例（85.0%）。低危组20例（9.4%），中危组111例（52.1%），高危组55例（25.8%），中枢侵犯组27例（12.7%）。所有患儿均进行了化疗，其中无事件患儿化疗13.5（5.0~18.0）个疗程，复发进展患儿化疗14.2（3.0~30.0）个疗程。200例患儿进行手术治疗，其中化疗前手术103例，化疗后手术97例，二次手术者21例。114例患儿进行了放疗。213例患儿随访时间为23.0（0.5~151.0）个月，其中98例复发或进展，中位进展时间10个月，67例死亡。67例（68.4%）复发进展时间在1年内，随访大于5年患儿均无复发。生存分析显示RMS患儿3年和5年EFS分别为（52±4）%、（48%±4）%，3年和5年OS分别为（65±4）%和（64±4）%。低危组、中危组和高危组5年OS分别为100%、（74±5）%、（48±8）%，中枢侵犯组2年OS为（36±11）%（χ2=33.52，P<0.01）；低危组、中危组和高危组5年EFS分别为（93±6）%、（51±5）%、（36±7）%，中枢侵犯组2年EFS为（31±10）%（χ2=24.73，P<0.01）。生存因素分析提示患儿的OS与年龄（χ2=4.16，P=0.038）、肿瘤TNM分期（χ2=22.02，P=0.001）、IRS术后分期（χ2=4.49，P<0.01）以及危险度分组（χ2=33.52，P<0.01）有相关性。
结论单中心较大样本RMS中位年龄4岁；原发瘤灶以头颈部和泌尿生殖系统为多见，患儿OS偏低。复发进展中位时间10个月，3年后复发少见。
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