目的 初步评估七甲川菁染料衍生物(IR-783)和化疗药物吉西他滨(Gemcitabine)的缀合物(NIRG)的肿瘤荧光成像及靶向治疗的效果。方法 首先使用肝癌细胞系Hep3B验证肝癌细胞对NIRG的特异性吸收,并制备该细胞的裸鼠皮下移植瘤模型,观察NIRG在CDX模型中的近红外荧光成像效果;制备三例肝癌(C64003、C34566和B66873)裸鼠皮下PDX模型,研究NIRG在此模型中的肿瘤靶向荧光成像效果以及治疗效果,同时通过免疫组织化学法观察肝癌特异性抗原AFP在三例肝癌PDX模型的肿瘤组织中的表达,以及观察与NIRF染料特异性吸收相关的抗原HIF1α和OATP的表达。结果 通过肝癌细胞系Hep3B观察到NIRG在肿瘤细胞内结合的部位分别为线粒体和溶酶体,在肝癌CDX皮下模型中发现NIRG特异性聚集肿瘤部位,随着肿瘤的生长NIRF信号增强,并与生物发光信号具有良好的相关性(R~2=0.99716);免疫组织化学检测显示在三例肝癌PDX模型中的AFP高表达,HIF1α和OATP也均高表达;NIRG在三例肝癌PDX模型中荧光成像结果表明有很好的肿瘤靶向性,同时能够抑制肿瘤的生长,显示了良好的治疗效果。结论 化合物NIRG兼具荧光成像和肿瘤靶向转运化疗药物的能力,可作为治疗人类肝肿瘤的有效和有前途的新型成像和靶向剂。