目的探讨雷替曲塞在动脉化疗栓塞(TACE)治疗中晚期原发性肝癌中的疗效及安全性。方法收集2012年1月至2013年12月经病理组织学检查证实或临床诊断的中晚期原发性肝癌患者95例,分为试验组(n=37)和对照组(n=58)。试验组:雷替曲塞(3 mg/m2)联合奥沙利铂(100 mg/m2)、吡柔比星(40 mg/m2)行TACE治疗;对照组:氟脲苷(1.0 g)联合奥沙利铂(100 mg/m2)、吡柔比星(40 mg/m2)行TACE治疗。每4~6周为1个疗程,TACE术后4周根据改良的实体瘤疗效评价标准(mRECIST)评价疗效,直至疗效评价完全缓解或出现肝功能Child-pugh C级及不可耐受的并发症。评价两组介入治疗的有效率(RR)、疾病控制率(DCR)、甲胎蛋白(AFP)下降率、无疾病进展时间(PFS)及不良反应发生率。结果试验组和对照组的RR分别为35.1%、32.7%(P>0.05),AFP下降率分别为40.5%、31.0%(P>0.05),中位PFS分别为7个月和5个月(P>0.05);DCR分别为86.5%、67.2%(P=0.035)。两组的不良反应主要为恶心、呕吐、骨髓抑制、发热及转氨酶升高等,差异均无统计学意义(P>0.05)。结论雷替曲塞替代氟脲苷在TACE治疗中晚期原发性肝癌近期疗效相当,毒副反应可耐受,但尚有待大样本随机对照研究加以证实。