目的在儿童恶性肿瘤患者中评价自体造血干细胞支持的以马法兰为主的大剂量化疗的急性毒副反应及造血功能恢复。方法对以马法兰为主的大剂量化疗和化疗加全身放疗急性毒副作用和造血功能的恢复进行比较。24例恶性肿瘤患儿接受治疗,其中,放疗组:化疗加全身放疗9例(基本方案为环磷酰胺加分次全身放疗);马法兰组:单纯化疗15例(基本方案为马法兰加卡铂、足叶乙苷)。化疗或联合全身放疗后,全部病人均接受自体外周血造血干细胞输注。按Bearman标准进行相关毒性评分,并观察腮腺、监测血糖和血淀粉酶。干细胞回输后每日做外周血白细胞、血小板和中性粒细胞计数观察造血功能恢复。结果急性相关毒性:两组黏膜、胃肠道反应发生率相近,但放疗组中黏膜II级反应率33%,腮腺反应率67%,高于马法兰组(P<0.05)。外周血达到WBC>1.0×109/L、ANC>0.5×109/L、plt>20×109/L,恢复时间(d)分别为:化疗加放疗组(24.78±8.50)、(32.20±10.60)、(36.79±9.50)d;马法兰组(17.92±5.21)、(23.96±6.59)、(29.07±5.87)d。结论接受以马法兰为主的强烈化疗治疗的患儿黏膜反应程度轻,无放射性腮腺炎发生,造血功能恢复快。