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肾母细胞瘤(WT)1基因位于人类染色体11p13，其编码的WT1具有抑制肿瘤生长与激活癌基因转录的双重功能，是一个双向转录因子。WT1基因在各类实体瘤和白血病，尤其急性髓细胞白血病(AML)中高表达。WT1基因高表达是影响AML患者预后的危险因素，通常提示患者难治或者复发风险高。WT1基因表达与白血病的发生、发展及患者预后密切相关。但是，WT1基因表达在白血病中的致癌性尚存在争议。一方面，WT1基因表达是致癌因素，WT1基因高表达导致白血病细胞易对化疗耐药，预示患者难治及易耐药、复发；另一方面，WT1基因可能仅在白血病细胞克隆增殖中阶段性表达，而非致癌因素。WT1基因表达在白血病发病、进展及耐药机制中作用的研究，对于探索白血病的新治疗策略具有重要指导意义。因此，笔者拟就目前WT1基因表达在白血病发病、进展及化疗耐药机制中作用的研究进展及争议进行综述。