目的:探讨单唾液酸四己糖神经节苷脂(GM1)联合鼠神经生长因子(NGF)治疗新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)的临床疗效及安全性。方法:纳入我院在2017年1月至2018年4月收治的HIE患儿122例,按照随机数字表法分为观察组和对照组(各61例),对照组给予单唾液酸四己糖神经节苷脂钠(20 mg+10%GS注射液30～50 mL中静脉滴注,每天一次);观察组给予单唾液酸四己糖神经节苷脂钠(20 mg+10%GS注射液30～50 mL中静脉滴注,每天一次)+鼠神经生长因子(18μg+2 mL注射用水,肌内注射,每天一次)治疗;两组患儿均连续治疗14 d;比较两组患儿临床疗效、神经功能、智能发育及运动发育情况;记录两组患儿意识反射、吸吮反射、肌张力恢复时间;测定两组患儿胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、血清髓鞘碱性蛋白(MBP)、神经元特异性烯醇化酶(NSE)、血管内皮生长因子(VEGF)及S-100β水平。结果:观察组临床有效率为93.44%(57/61),对照组为80.33%(49/61),差异有统计学意义(Z=4.604,P<0.05);观察组出生后28 d神经测定量表(NBNA)评分明显高于对照组(P<0.05),出生后3个月观察组智能发育指数(MDI)、精神运动发育指数(PDI)评分高于对照组(P<0.05);治疗期间观察组意识反射恢复时间、吸吮反射恢复时间及肌张力恢复时间明显短于对照组(P<0.05);两组患者治疗后IGF-1水平升高,MBP、NSE、VEGF及S-100β水平降低(P<0.05);治疗后观察组上述指标改善程度均优于对照组(P<0.05)。结论:GM1联合鼠神经生长因子治疗HIE疗效显著,能够明显改善患儿神经功能,缩短恢复时间,降低血清相关因子水平。