目的探讨胃肠间质瘤(GIST)肝转移患者的临床病理特征和预后因素。方法回顾性分析2002年1月至2014年1月入组的复发或转移性GIST共138例患者,其中肝转移者74例。根据治疗前病灶部位将全组病例分为单纯肝转移组34例、腹盆腔转移组64例和肝腹盆腔转移组40例。均给予伊马替尼起始剂量400 mg/d口服。用Logistic回归分析近期疗效相关因素,生存分析用Kaplan-Meier法,预后多因素分析用Cox回归模型。结果 135例可评价近期疗效。74例肝转移患者中,CR 11例,PR 41例,SD 18例,PD 4例,有效率(RR)为70.3%,疾病控制率(DCR)为94.6%。3组RR、DCR的差异均无统计学意义(P>0.05)。Logistic回归分析显示,是否伴同时性肝转移是影响RR的独立因素。全组患者的中位无进展生存期(PFS)为52个月,中位总生存期(OS)为66个月,1、2、3和5年生存率分别为97.0%、89.6%、82.3%和60.0%。肝转移患者的中位PFS为45个月,中位OS为68个月,1、2、3和5年生存率分别为97.2%、92.5%、87.4%和59.2%。单纯肝转移组、腹盆腔转移组和肝腹盆腔转移组的中位PFS分别为61、56和30个月,中位OS分别为75、65和63个月。是否合并其他部位转移和近期疗效是影响PFS的独立因素,是否合并其他部位转移和年龄是影响其OS的独立因素。3组患者的主要不良反应为水肿、白细胞减少和腹泻,多为1~2级,3组不良反应发生率的差异均无统计学意义(P>0.05)。结论肝转移并未影响伊马替尼治疗晚期GIST的近期疗效,肝外病灶、年龄和近期疗效是影响GIST肝转移患者远期生存的重要因素。