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目的 费城染色体阳性(Philadelphia chromosome-positive,Ph+)是急性淋巴细胞性白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)的高危因素之一,甲磺酸伊马替尼作为一种靶向药物,可用于治疗Ph+ ALL。方法 Ph+ ALL患者共157例,年龄为1~21岁,分为2组,A组(n=92)予伊马替尼340 mg/(m2·d)联合化疗和B组(n=65)仅予相同方案化疗,不予伊马替尼;A组病例又进一步分为A1、A2、A3、A4及A5组,其中A1组(n=7)间歇用药累计42 d,A5组(n=50)连续用药累计280 d,然后进入维持治疗;有人类白细胞抗原(human leukocyte antigen,HLA)配型相合同胞供体者,进行外周血与骨髓移植(bone marrow transplantation,BMT),此后再予伊马替尼治疗6个月;评价A组和B组患者的疗效,并比较其毒副作用。结果 比较各组患者的3年无事故生存(event-free survival,EFS)率,A5组达80%±11%(95%CI,64%~90%),较历史对照病例高两倍(35%±4%;P<0.0001);A5组与接受BMT患者的疗效相当,分别为88%±11%(95%CI,66%~96%)和57%±22%(95%CI,30.4%~76.1%);加用伊马替尼后化疗毒性无明显增加。A5组增加伊马替尼剂量可改善疗效,可能是由于增加剂量可降低诱导缓解治疗后较高的微小残留病(minimal residual disease,MRD)负荷。结论 伊马替尼联合化疗可改善儿童及青少年ph+ALL患者的3年EFS率,且毒性无明显增加。BMT联合伊马替尼并不优于单独接受BMT。为明确伊马替尼对长期EFS的影响,以及化疗联合伊马替尼可否取代BMT,尚需进一步随访。