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本研究旨在探讨高三尖杉酯碱(HHT)、阿糖胞苷(Ara-C)合并使用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的低强度化疗方案(CHG方案)对高危骨髓增生异常综合征(MDS)或MDS转化的急性髓细胞白血病(AML)的疗效。30例未接受过化疗的高危MDS或MDS转化的AML患者入选CHG方案组,HHT和Ara-C每天1mg和25mg分别静脉滴注,连续14天,G-CSF300μg每天1次皮下注射,于化疗前12小时开始,持续使用至化疗结束或外周血白细胞计数>20×109/L。使用本方案1疗程后若取得完全缓解(CR),则给予常规化疗方案巩固并强化。33例高危MDS患者和MDS转化的AML患者入选CAG方案组,阿克拉霉素(Acla)每天10mg,连续8天,Ara-C每天25mg,连续14天,分别静脉滴注,G-CSF用法用量,同CHG方案。33例高危MDS和MDS转化的AML患者入选HA方案组,HHT每天2-3mg,Ara-C每天100-150mg,分别静脉滴注,连续7天。外周血白细胞计数<4×109/L时,给以G-CSF,白细胞计数>4×109/L时停用。结果表明:(1)CHG方案组1疗程后14例患者达到CR(46.67%),7例患者达到部分缓解(PR)(23.33%),总有效率为70%。CAG方案组1疗程后14例CR(42.4%),9例PR(27.3%),总有效率69.7%。HA方案组1疗程后11例CR(33.3%),3例PR(9.1%),总有效率42.4%。经统计学检验,CHG与CAG方案组比较p>0.05,CHG与HA方案组比较p<0.05。(2)30例接受CHG诱导的患者在治疗期间发生粒细胞缺乏的比例为40%(12例),平均持续时间8天,无治疗相关死亡发生。(3)14例经CHG方案1疗程取得CR病人,1人失访,其他9例复发。平均复发时间为8.2月;复发者再重复使用该方案未能取得再次缓解。(4)CHG方案组中14例CR患者中除1例失访外,6例仅接受HA/DA方案巩固及强化,已全部复发,平均CR持续时间6.1个月。另外7名患者除接受HA/DA方案外,还交替接受AA/TA/MA/IA等方案巩固及强化,平均CR时间已达10.6月,仍有4例处于持续缓解中。结论:CHG方案能取得较高的1疗程缓解率,与CAG方案相仿,高于HA方案。CHG方案骨髓抑制较轻,临床应用较安全。但取得CR后应加强巩固/强化治疗,避免早期复发。