目的:评价重组人血小板生成素(rhTPO)对血小板减少的临床疗效、应用现状及影响因素。方法:采用流行病学病例对照观察研究方法,以2009年5月14日-2010年3月23日189例使用rhTPO的住院患者为研究对象,使用重组人白细胞介素-11(rhIL-11)的170例住院患者作为同期对照,通过PASS系统追踪记录用药情况并动态监测血小板计数变化情况。结果:临床实际应用rhTPO差异较大,主要表现为未完全按照说明书推荐剂量使用、适应证范围扩大、用药疗程缩短、给药时机不一、患者病生理状况复杂;rhTPO和rhIL-11治疗血小板减少症的有效率分别为73.0%和57.6%(P<0.01)。结论:rhTPO用于多种原发病所致的血小板减少症的疗效优于rhIL-11,实际用药疗程和总剂量低于说明书推荐量即可达到预期效果,最佳给药时机为化疗后6～24h,化疗前预防给药对疗效提升无明显效应性,使用rhTPO后导致血小板过度升高的特征分布和安全性尚需扩大样本深入研究。