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随着生物技术的快速发展,反义核酸药物倍受关注。反义寡核苷酸(ASON)通过作用于疾病相关靶m RNA,干扰基因表达发挥治疗作用,具有特异性高、毒副作用低等特点。基于脑靶向载体技术和化学修饰,ASON在脑部疾病的治疗领域显示了广阔前景。本文综述了ASON药物的研发现状,及其应用于阿尔茨海默病、帕金森病及脑肿瘤等常见脑部疾病治疗的研究进展。