目的探讨硼替佐米联合方案序贯造血干细胞移植治疗初治多发性骨髓瘤的疗效和相关毒副作用。方法选取2006年6月至2014年4月初治多发性骨髓瘤33例为研究对象,采用硼替佐米+沙利度胺+地塞米松(BTD)方案诱导治疗(2~7个疗程),其中14例继以马法兰预处理后行造血干细胞移植;所有患者均接受沙利度胺+地塞米松(TD)或来那度胺+地塞米松(LD)方案维持治疗。随访5~92个月,观察疗效及不良反应。结果 BTD方案诱导治疗后获得完全缓解(CR)、很好的部分缓解(VGPR)、部分缓解(PR)的例数分别为8例(24.2%)、11例(33.3%)、12例(36.4%),总有效率(ORR)为94.0%。14例移植患者中,移植后获VGPR 9例,单用BTD组和序贯移植组的中位随访时间分别为51和32个月,中位生存时间尚未获得,预期3年无进展生存率分别为42.3%和58.7%。BTD方案的不良反应主要为血细胞减少、周围神经病变、带状疱疹病毒感染、便秘、感染和乏力等,大多数患者给予对症治疗后可耐受。结论以硼替佐米联合诱导治疗并以造血干细胞移植序贯治疗多发性骨髓瘤,毒副反应可耐受,疗效显著,生存期较长。