目的:探讨重组人生长激素治疗特发性矮小症的临床效果。方法:选择48例特发性矮小症患者,按照随机数字分组的方法,将纳入病例随机分为治疗1组、治疗2组,同时纳入24例对照组,为不愿或拒绝接受重组人生长激素治疗的患者,每组各24例。治疗1组(大剂量治疗组)、治疗2组(小剂量治疗组)分别在每晚睡前1 h皮下注射重组人生长激素0.2 kg/d和0.1 kg/d,对照组不给予治疗。治疗一年后观察各组的治疗效果,包括身高、生长速度、骨龄、空腹血糖、T4等指标。结果:治疗1组与对照组、治疗2组与对照组以及治疗1组与治疗2组的身高、生长速度差异均有统计学意义(P<0.05);三组患者间的骨龄差异无统计学意义(P>0.05);三组患者的血糖和T4都在正常参考值范围之内,并且血糖和甲状腺功能无明显差异。结论:运用重组人生长激素对儿童矮小具有一定的治疗效果,0.2 kg/d剂量组的效果对儿童生长表现更为优越。