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由于伦理和实际操作等原因，许多应用造血干细胞作为靶细胞的基因治疗不能直接在人体内进行实验。建立一种体内系统，使转染基因的人造血干细胞能重建T系淋巴细胞功能对于包括AIDS在内的T淋巴细胞疾病的基因治疗具有重要意义。SCID-hu小鼠是将人类胎儿胸腺和肝移植入严重联合免疫缺路(SCID)小鼠体内，形成接合的胸腺／肝。