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腺苷脱氨酸（ＡＤＡ）缺乏症是一种常染色体隐性遗传性疾病。目前研究证明ＡＤＡ编码基因点突变至少可在８个位点上发生，ＡＤＡ缺乏症是重度复合免疫缺陷症（ＳＣＩＤ）的主要病种。也是人类历史上首次进行基因治疗临床实验的一种遗传病，因而其研究倍受重视。研究者在应用于临床治疗前，在细胞水平，低、高等动物水平上进行了系统的基因治疗实验研究。逆转录病毒载体和包装细胞系是ＡＤＡ基因转移的有效途径。美国一４岁女孩患ＡＤ