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原发性胆汁性肝硬化(PBC)是免疫调节异常有遗传易感性的由受激活的T细胞破坏小胆管引起胆汁郁积的疾病，以往曾使用皮质激素、硫唑嘌呤、苯丁酸氮芥、环孢素治疗，均未证明有效。部分病人仅有血液生化指标的改善，但肝组织学和生存期均未有改善，副反应也大。当前，国外推荐使用氨甲喋呤(MTX)、熊去氧胆酸(UDCA)和秋水仙碱。