目的回顾性分析伊马替尼对儿童慢性髓细胞性白血病的疗效及不良反应。方法收集2012年1月—2013年1月经MICM分型标准确诊为慢性髓细胞性白血病伴费城染色体阳性且接受伊马替尼治疗患儿的临床资料。5例患儿中,男2例,女3例;中位年龄为9岁(6~11岁);均予以伊马替尼口服[340 mg/(m2·d)];中位随访时间为25个月(15~30个月),定期观察患儿临床表现及外周血象、骨髓细胞学和分子生物学指标的变化,同时监测生长发育和骨骼代谢情况。结果经伊马替尼规范治疗后,患儿分别在3个月和12个月内获得完全血液学缓解和细胞遗传学缓解。1例患儿伊马替尼治疗25个月后血清骨钙素水平超出正常值上限1倍多,其余患儿未见生长发育相关指标明显异常。结论伊马替尼对慢性髓细胞性白血病患儿的疗效显著且安全,其不良反应尚有待长期随访跟踪。