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目的系统评价去铁胺与去铁酮治疗重型β-地中海贫血的临床疗效。方法检索Cochrane图书馆、PubMed、EMBASE、中国期刊全文数据库、中国生物医学文献数据库和维普期刊数据库。以血清铁蛋白、肝组织铁浓度、尿铁排出量、心室射血分数值和心肌铁含量5个指标评价去铁胺、去铁酮和联合治疗的疗效,采用RevMan 5.0软件进行Meta分析。结果纳入符合条件的9篇RCT文献,共654名患者。Meta分析结果显示,去铁胺与去铁酮联用在以下方面均优于单用二者之一,且差异有统计学意义:血清铁蛋白下降值[WMD=-215.37,95%CI(-395.35,-35.39),P=0.02]、肝组织铁浓度下降值[SMD=-1.06,95%CI(-1.54,-0.58),P<0.000 1]、尿铁排出量变化值[SMD=1.04,95%CI(0.61,1.47),P<0.000 01]与心室射血分数值[WMD=3.37,95%CI(0.79,5.95),P=0.01];而在心肌铁含量变化方面差异无统计学意义[WMD=1.70,95%CI(-2.78,6.18),P=0.46]。去铁胺组与去铁酮组单独疗效中血清铁蛋白下降值[WMD=133.45,95%CI(-48.92,315.82),P=0.15]、心室射血分数值变化程度[WMD=0.96,95%CI(-2.74,4.66),P=0.40]、心肌铁含量变化程度[WMD=1.50,95%CI(-1.70,4.70),P=0.36]均不具有统计学意义。结论本篇Meta分析结果提示,去铁胺与去铁酮联用疗效优于二者之一单用,从而为当前国内重型β-地中海贫血的治疗提供了一种新的治疗选择。但由于纳入研究样本量小且质量较低,上述结论尚需要高质量、大样本的双盲随机对照试验加以证实。