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20世纪,随着分子生物医学飞速发展以及对一些重要的致病基因的结构和功能了解的不断深入,发现许多疾病,特别是遗传性疾病,其本质就是功能基因的缺陷.因此,基因治疗被认为是治疗这类疾病的根本措施.基因变异动物模型的建立和发展,人类基因组计划的日趋完成为基因治疗在临床中的应用奠定了基础.至1998年底,3 089例患者接受了367种方案的基因治疗,可用的新药达250种以上[1].本文主要介绍基因治疗的基本概念及它在肾脏病领域中的应用和前景.