目的评价金童颗粒治疗小儿抽动障碍肾阴亏损、肝风内动证的有效性和安全性。方法采用随机对照、双盲双模拟的试验方法,将2004年11月至2005年8月于天津中医药大学等5个中心诊断的抽动障碍肾阴亏损、肝风内动证患儿随机分为试验组和对照组,每组120例。试验组口服金童颗粒,同时服用盐酸硫必利片模拟药;对照组口服盐酸硫必利片,同时服用金童颗粒模拟药。两组均治疗6周。治疗前及治疗2、4、6周采用耶鲁综合抽动严重程度量表(YGTSS)进行评分,治疗后评价疾病疗效、证候疗效及安全性。结果治疗组与对照组的疾病疗效总有效率分别为78.8%和72.7%,证候疗效总有效率分别为93.8%和97.3%,两组比较差异均无统计学意义(P>0.05)。两组治疗2、4、6周时与本组治疗前YGTSS评分比较均明显降低(P<0.05),而两组间各时间点比较差异无统计学意义(P>0.05)。试验组无与试验用药相关的异常改变。结论金童颗粒治疗小儿抽动障碍肾阴亏损、肝风内动证有效,疗效不劣于盐酸硫必利片,且安全性好。