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目的:探讨口服缬更昔洛韦治疗先天性巨细胞病毒感染新生儿的疗效.方法:口服缬更昔洛韦16 mg/kg,每日2次,治疗1例先天性巨细胞病毒感染新生儿6周,监测新生儿体质量、头围、中性粒细胞、血小板、直接胆红素、丙氨酸氨基转移酶及病毒载量,随访头颅超声、脑干听性诱发电位和头颅磁共振成像(MRI).结果:缬更昔洛韦治疗后尿液中和血液中病毒载量转阴,听力和发育结果改善,患儿治疗期间出现粒细胞减少症,治疗结束后好转.结论:口服缬更昔洛韦治疗先天性巨细胞病毒感染疗效较显著,需进一步研究确定最佳剂量、疗程以达到更好的疗效和安全性.