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基因治疗是在分子水平上对基因进行操作的治疗技术,到目前已在肿瘤、心血管疾病等的治疗,以及疫苗、凝血因子等基因药物的生产上都发挥着举足轻重的作用.造血干细胞作为一种"永生性"和"全能性"细胞,对于治疗遗传性血液病和免疫缺陷病等来说,它是最理想的基因治疗靶细胞.本文概述了基因治疗的历史、方法及分类,并就造血干细胞的特性及其在遗传性血液病的基因治疗中的应用作一介绍。