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1 galsulfase治疗Ⅳ型粘多糖病BioMarin制药公司宣布,美国FDA已经批准galsulfase(商品名:naglazyme)上市.此药是第一个用于治疗Ⅳ型粘多糖病的药物.在美国,naglazyme获准为罕见病治疗药物.Ⅳ型粘多糖病(又称Maroteaux-Lamy综合征)是一种恶性的、威胁生命的遗传性疾病,病因是病人体内缺少N-乙酰半乳糖胺4-硫酸酯酶.在10 min的行走试验和3 min的登梯试验中,Naglazyme可以提高病人行走和上楼的能力.