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目的观察自体骨髓单个核细胞(bone marrow mononuclear cell,BM-MNC)移植治疗重度精神发育迟滞(mental retardation,MR)儿童的临床疗效。方法海军总医院儿科自2011年1月—2012年3月收治的重度MR患儿40例(年龄2~14岁),骨髓动员后进行BM-MNC分选,分别进行右侧颈动脉穿刺1次及腰椎穿刺3次行BM-MNC移植。每次移植的BM-MNC细胞数为1×106/kg。每例患儿对其进行术前6个月及术后6个月自身对照观察,采用家长随访量表,评估2个相同长度时间段内患儿智力、运动的发育状态。同时对移植术后1、3、6个月及1年患儿的发育情况进行追踪随访分析。结果 40例中3例失访,余37例完成评估随访。其中,术后有明显进步19例,有效率为51.3%;患儿在术后3 d至1个月逐渐出现不同程度的变化,持续至术后6个月后无再进步病例。随访量表进步值术前6个月为(4.69±4.33)分,术后6个月为(16.04±12.54)分,进步幅度术后较术前明显增加,差异有统计学意义(P<0.01)。结论自体BM-MNC移植安全可靠,能在短时间内改善重度MR患儿智力发育水平,移植及手术不良事件极其轻微。