【摘 要】
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肌萎缩性侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)是运动神经元病的最常见类型,其发病机制尚不明确。近年来,对于ALS遗传基础的研究进展促进了各种ALS疾病模型的出现和
【机 构】
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中国医学科学院北京协和医学院药物研究所; 清华大学附属北京清华长庚医院神经内科; 国家药品监督管理局药品审评中心;
【基金项目】
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国家“重大新药创制”科技重大专项(2018ZX09711001-003-005,2018ZX09711001-003-009);中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2017-I2M-2-004);新药作用机制研究与药效评价北京市重点实验室(BZ0150);北京市医院管理局青苗计划专项经费资助(QML 20170902)
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肌萎缩性侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)是运动神经元病的最常见类型,其发病机制尚不明确。近年来,对于ALS遗传基础的研究进展促进了各种ALS疾病模型的出现和发展,为ALS相关药物及治疗方法的筛选提供了多种选择。本综述主要介绍肌萎缩性侧索硬化症的相关研究进展,对典型的非临床动物模型药物筛选评价体系进行归纳,包括转基因动物模型、基因敲除动物模型及自然发病动物模型,总结了规范化ALS非临床研究需要注意的问题,并对系统性规范化的非临床药效学研究方案提出建议。
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