【摘 要】
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2018年8月10日,全球首个小干扰RNA (siRNA)药物Onpattro(通用名为patisiran)经美国FDA批准上市[1].Onpattro是由美国奥尼兰姆(Alnylam)公司研发,用于治疗成人患者因转甲状腺
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2018年8月10日,全球首个小干扰RNA (siRNA)药物Onpattro(通用名为patisiran)经美国FDA批准上市[1].Onpattro是由美国奥尼兰姆(Alnylam)公司研发,用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR,也称家族性淀粉样多发性神经病变)引起的神经损伤,也是第一个用于治疗hATTR的药物.Onpattro通过静脉内输注给药,用药剂量取决于实际体质量,对于体质量小于100 kg的患者,推荐剂量为0.3 mg·kg-1,每3周一次;对于体质量在100kg或以上的患者,推荐剂量为30 mg,每3周一次[1].
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