4期神经母细胞瘤综合治疗的远期随访观察

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目的

探讨4期神经母细胞瘤(NB)综合治疗的远期疗效及影响预后的因素。

方法

回顾性分析1998年6月至2010年12月上海儿童医学中心诊治的112例4期NB患儿资料,临床实施包括手术、化疗、放疗、自体骨髓移植及维甲酸诱导分化等综合诊断治疗方案。分析比较不同时期诊断治疗方案的远期疗效,并进行相关预后因素分析。

结果

112例患儿中男69例,女43例,年龄4个月至15岁。12例病情好转中的高危患儿因家长放弃未完成全部治疗;其余100例患儿中62例(62.0%)经化疗和手术综合治疗后获得完全缓解和非常好的部分缓解(VGPR),20例(20.0%)获得部分缓解(PR),18例(18.0%)治疗结束前出现疾病进展。总的初治有效率(VGPR +PR)为82例(82.0%)。生存者中位随访时间为78(56,120)个月。完成治疗后失访13例,失访者中位随访时间16个月。全组2、3、5年的无事件生存(EFS)率分别为56.2%(59/105)、40.8%(40/98)、21.1%(19/90)。单因素分析显示,年龄>18个月、近期疗效差(停药时未达VGPR)、血乳酸脱氢酶(LDH)>5倍正常值、骨髓转移、颅内转移为预后不良因素(χ2=12.01、13.66、6.29、5.44、16.18,均P<0.05);多因素分析显示年龄、血LDH>5倍正常值、近期疗效、颅内转移为显著的独立预后因素(OR=3.54、1.89、3.08、3.45,均P<0.05)。转移至颅内者6例,预后更差,全部死亡。托泊替康(TOPO)加入诱导化疗方案与老化疗方案相比,对于疗效[52.6%(10/19)比63.2%(36/57)]及远期预后[2年EFS率:42.1%(8/19)比56.4%(31/55)]差异均无统计学意义(均P>0.05)。

结论

4期NB总体预后仍较差,年龄>18个月、治疗后未达VGPR、血LDH>5倍正常值、骨髓转移者预后较差,颅内转移者预后更差。TOPO诱导化疗未显示统计学意义的预后影响。

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