目的制备携带人凝血因子IX基因的重组AAV1病毒（rAAV1／hFIX），体外转导C2C12细胞并检测hFIX的表达。方法通过“一株载体细胞／一株辅助病毒......

血友病B(Hemophilia B,HB)是X连锁单基因缺陷疾病,由于FⅨ基因的突变导致凝血因子IX(Factor IX,FⅨ)的缺陷,或者生成无活性FⅨ。F......

由于可感染分裂及非分裂细胞;表达外源基因水平高、时间长;安全性高、稳定性好等诸多优点,腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV......