【摘 要】
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近年来,一些不同类别药物的批准上市极大扩展了多发性骨髓瘤患者的治疗选择,同时提高了他们的生存和生活质量.来那度胺和硼替佐米是目前初治和复发治疗的核心药物.新一代免疫调节剂如泊马度胺、和新的蛋白酶体抑制剂如卡非佐米和ixazomib也可用作复发后治疗.新作用机制药物,如组蛋白去乙酰酶抑制剂帕比司他、靶向于SLAMF7(elotuzumab)和CD38(daratumumab)的单克隆抗体,更是极大丰
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近年来,一些不同类别药物的批准上市极大扩展了多发性骨髓瘤患者的治疗选择,同时提高了他们的生存和生活质量.来那度胺和硼替佐米是目前初治和复发治疗的核心药物.新一代免疫调节剂如泊马度胺、和新的蛋白酶体抑制剂如卡非佐米和ixazomib也可用作复发后治疗.新作用机制药物,如组蛋白去乙酰酶抑制剂帕比司他、靶向于SLAMF7(elotuzumab)和CD38(daratumumab)的单克隆抗体,更是极大丰富了多发性骨髓瘤的治疗.最近的临床试验证实,联合使用这些药物在保证耐受性的基础上还使得疗效得到了前所未有的提高.所有这些治疗不仅给治疗选择带来了挑战,同时也为增加反应深度提供了可能.本章将着重于推迟或不适合大剂量马法兰和自体干细胞移植患者的治疗选择.
其他文献
一名74岁男性病人于2012年诊断为套细胞淋巴瘤Ⅲ期.由于无法进行强化治疗(高龄、既往心肌梗死(MI)病史),他接受了6个周期的R-CHOP方案化疗(利妥昔单抗、环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和泼尼松)后达到完全缓解,随后应用利妥昔单抗维持(RM)2年.在应用利妥昔单抗维持治疗结束后一年,疾病复发并转移.随后他开始应用依鲁替尼(ibrutinib)560毫克/天,服药两周后因发生3级腹泻停药.第3个月
套细胞淋巴瘤(MLC)的临床治疗效果有明显改善,但免疫化疗耐药及复发于仍是肿瘤长期控制的挑战.在MCL中,通过实时定量PCR评定微小残留病(MRD)已成为一种广泛可行的标准方法,可用于治疗后复发及减肿瘤负荷的诱导治疗后的评估,与常规方法相比其敏感性更高.几项研究表明,早期强化治疗可以改善预后,分子水平缓解率上可有很快的体现.研究表明大剂量巩固治疗并不能减少强化诱导方案.在临床缓解期MRD的残留或者
近年来,套细胞淋巴瘤的治疗选择不断增加,使得血液学家可以为老年患者提供风险与收益比更适当的治疗方案.不适合化疗的老年患者采用标准治疗后会有更高的毒性风险.虽然新药通常具有良好的安全性,但也可能使不适合化疗的老年患者发生意外的结果.在患者的治疗过程中进行老年病和全面的老年评估可以帮助血液学家解决这些治疗中的漏洞.老年医学评估过程很耗时,但也可以简化,可以帮助血液学家预测治疗可能发生的不良事件.
一个人接受输血或者妊娠时,如果它自身没有某种特定抗原而后暴露于该抗原时就会触发血型相关同种异体免疫反应.虽然暴露于一种抗原是诱发同种异体免疫的必需条件,但并仅有抗原暴露不足于引发免疫反应.血型抗原在结构、功能和免疫原性方面是多种多样的.除接受红细胞外,接受红细胞输注的受者也要接受供者的血浆、白细胞和血小板,这些因素对红细胞同种异体免疫反应发生的潜在作用并未明确.近年来,大家更多的关注受者因素对红细
人群中存在超过340种血型抗原,任何非自体的血液都含有大量的同种异体抗原.多数血型抗原都是蛋白质,在供受者之间只有单个氨基酸的不同.在美国,每年大约1/70的输血患者会发生针对红细胞同种异体抗原的抗体应答.在很多病例中,同种异体抗体一旦形成,表达这种抗原的红细胞就不能被安全的输注了.然而,除了慢性输血,通常情况下仅有3％-10％的受者会发生同种异体抗体应答.在某些疾病状态,同种异体免疫发生率明显增
骨髓增生异常综合征(MDS)的主要治疗包括支持治疗(如输血,集落刺激因子,铁螯合剂等),以及美国食品药品管理局批准的药物,包括5氮杂胞苷,脱氧氮杂胞苷,和来那度胺).对于不再能从这些药物中获益的患者,目前缺乏有效的治疗方法.此时的挑战是对这些药物耐药机制知之甚少,而下一步最佳治疗方案选择基于以下因素:(1)患者的体能状态和合并症;(2)MDS的分组特征;(3)之前接受的治疗方案;(4)未来治疗的长
红细胞输注是治疗和预防镰状细胞贫血病(SCD)并发症的重要方法,而且大多数SCD患者在20岁之前都会接受1次甚至更多的输血治疗.然而,SCD同种免疫是严重的输血并发症,会引发致命的急性或者迟发的输血反应.SCD患者同种免疫发生率高,很可能跟供血者多为白人,而受血者多为非洲裔美国人,两者之间红细胞上的抗原不同以及输血的频次有关.然而,目前还不清楚为什么只是部分而非所有SCD患者会产生同种抗体.发生同
大多数骨髓增生异常综合征(MDS)患者属于国际预后评分系统(IPSS)和IPSS-修订中低危组.对于这些MDS患者进行精确地诊断和预后分层往往极具挑战性,但其可确保治疗的优化.不同治疗方案的选择已极大提高了这组患者的生活质量和生存期.就频率和症状而言,贫血是低危MDS最常见的相关血细胞减少,可以被促红细胞生成素治疗改善,应根据IPSS-R评分,内源性促红细胞生成素水平及非输血依赖来谨慎选择促红细胞
尽管高危(high-risk,HR)骨髓瘤有着众多的定义,但最新的关于初治MM危险分层的共识来自于国际骨髓瘤工作组.近期公布的修订国际分期系统(R-ISS)包括经iFISH检测的del(17p)或t(4;14)、β2微球蛋白、白蛋白和乳酸脱氢酶.所有NDMM患者均应检查上述指标.高危骨髓瘤患者的最佳治疗方案尚未确立,患者应当参与临床试验.对于不参与临床试验的不适合自体造血干细胞移植(ASCT)患者
异基因造血干细胞移植(HSCT)是骨髓增生异常综合征(MDS)唯一可治愈的方法.但移植相关并发症和死亡率的高风险阻碍了移植的广泛应用,尤其MDS患者多为老年人.然而,在策略上的最新进展是尽量减少药物相关毒副作用,使HCT成为更多患者可行的选择.选择合适的患者应考虑患者因素,包括使用老年评估工具和合并症量表,预测药物相关毒性的风险,以及疾病因素,包括遗传学标记,预测非移植和移植患者的生存期.适合患者