近年来,生物标志物在医药领域的疾病诊断、药效监测以及毒性预测方面均显示出了极大的意义,寻找和发现有价值的安全性生物标志物成为提高药物研发效率、降低药物研发风险的有效方法.随着生物技术尤其是组学技术的不断发展,一些潜在的安全性生物标志物被发现,但这些生物标志物的诊断有效性和可靠性尚有待证实.目前,两个重要的国际性研究组织,国际生命科学学会健康和环境科学研究所(ILSI/HESI)、以及关键路径研究所(C-Path)成立的药物安全性预测联盟(PSTC)正在积极开展新的安全性生物标志物的筛选和验证工作.2008以来,已经向FDA和EMA提交多种新的生物标志物,并己有8种肾毒性生物标志物被批准可用于药物临床前大鼠安全性评价中、2种心脏毒性标志物被批准可用临床前药物研发.但这些新的肾毒性生物标志物在临床前非啮齿类动物Beagle犬、猴中的灵敏度、特异性尚需研究确认和证实.此外,2014年和2016年FDA和EMA对于其他提交的肾毒性生物标志物未给予法规认可,但发出了Support Letter,建议进行更多的探索性研究.目前,尚有许多潜在的安全性生物标志物在进一步验证研究中.miRNA作为调节靶基因翻译的非编码小分子RNA,与许多病理进程密切相关,其作为疾病或脏器损伤的非创伤性生物标志物已成为研究热点,目前在临床前研究中已经发现了一些潜在的miRNA标志物,有望成为更加灵敏的新型安全性生物标志物.此外,这些在体内实验中筛选和确证的新的安全性生物标志物,也为体外毒性评价方法提供了新的研究方向.