【摘 要】
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目的：采用临床生物信息学方法筛选新型治疗再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)的药物并评估其临床疗效.方法：首先建立再生障碍性贫血的人类全基因组表达谱,并与药物基因组
【机 构】
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100853 北京 解放军总医院南楼血液科
【出 处】
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中国老年医学学会第二届中国老年医学与科技创新大会
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目的：采用临床生物信息学方法筛选新型治疗再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)的药物并评估其临床疗效.方法：首先建立再生障碍性贫血的人类全基因组表达谱,并与药物基因组学数据库进行相似性分析,筛选可能有效的药物；以接受过免疫抑制剂和(/或)雄激素治疗时间超过6个月无效的难治性再生障碍性贫血患者为研究对象评估疗效.治疗6个月后评估临床疗效和不良反应.结果：筛选出盐酸二甲双胍可能具有治疗AA的新作用.共43例难治性AA患者纳入本研究(其中15例为重型AA),采用包含盐酸二甲双胍、环孢菌素A(CsA)和司坦唑醇的联合方案进行治疗.结果显示,27例输血依赖者在治疗6个月后全部(100％)脱离输血；40例贫血患者治疗后有37例(92.5％)血红蛋白完全恢复正常；30例血小板治疗前低于20×109/L者,治疗后有28例(90.3％)升至50×109/L以上；35例白细胞低于2.5×109/L者,治疗后有31例(88.6％)上升至3.5×109/L以上.有1例患者出现肾功能异常,停用环孢菌素A后恢复正常.有18例患者出现转氨酶升高,加用保肝药物并减少司坦唑醇用量后恢复正常.所有患者未出现低血糖反应.结论：盐酸二甲双胍、CsA和司坦唑醇联合方案治疗难治性再生障碍性贫血有效.
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