【摘 要】
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免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)是一种发病率较低的,获得性自身免疫性疾病,以血小板减少伴出血风险增加为特征.尽管,多数儿童和成年ITP患者一线治疗即可获得疾病缓解,一线治疗包括定期检测、激素治疗,静脉注射免疫球蛋白(intravenous immunoglobulin,IVIG)和抗-(Rh)D免疫球蛋白,但是部分患者需要二线治疗.二线治疗方案的选择取决
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免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)是一种发病率较低的,获得性自身免疫性疾病,以血小板减少伴出血风险增加为特征.尽管,多数儿童和成年ITP患者一线治疗即可获得疾病缓解,一线治疗包括定期检测、激素治疗,静脉注射免疫球蛋白(intravenous immunoglobulin,IVIG)和抗-(Rh)D免疫球蛋白,但是部分患者需要二线治疗.二线治疗方案的选择取决于治疗目的如:控制出血、改善健康相关生活质量(health-related quality of life,HRQoL)、缓解概率;以及患者诉求如药物副反应、给药途径和医疗费用等.现有研究缺少对照试验,且实验结果、概念及终点事件的定义缺乏一致性.本文总结了最新的ITP二线治疗的临床对照试验,着重强调了患者重要观察指标(如出血、HRQoL、乏力和血小板计数)的评估及其在共同决策模式中的影响.
其他文献
Ph样急性淋巴细胞白血病是一种新定义的高危B-ALL亚型,在美国国立癌症研究所(NCI)统计的高危儿童B-ALL中约占15％.其在青少年及成年中所占比例更高,有统计表明在21岁至39岁的青年成人ALL患者中,Ph样急性淋巴细胞白血病所占比例高达27％.该病临床表现严重,预后差,具有多种基因突变,这些突变可激活酪氨酸受体基因和激酶信号传导通路,因此其对酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的治疗反应较好.多个团
含T细胞的细胞免疫治疗是治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的新进展.这些包括blinatumomab在内的独特的药物在复发、难治的ALL患者中取得了令人意想不到的缓解率.源于此治疗的强烈的免疫活性,细胞因子释放综合症(Cytokine release syndrome CRS)是其最为显著的治疗相关毒性.CRS的突出表现为发热、精神不振,甚至进展为致命的合并低氧血症、低血压的毛细血管渗漏.CRS的临
目前老年急性淋巴细胞白血病治疗方案并不能满足治疗需要.伴随年龄增长,急性淋巴细胞白血病老年患者与年轻患者相比,明显出现临床缓解率低、早期死亡率高、高复发率、较低的存活率,部分解释了老年患者不良预后的高发.更为重要的是,不论加或不加干细胞移植,老年患者对强化化疗治疗耐受不好.通过年龄调整,在Ph染色体和BCR-ABL阴性急性淋巴细胞白血病患者采用适度强化化疗而在Ph染色体和BCR-ABL阳性急性淋巴
T-细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)在生物学特性上区别于B淋巴细胞白血病(B-ALL),并表现出不同的疾病反应动力学模式.虽然使用非常相似的方案治疗T-ALL和B-ALL,但可观察到两种白血病对不同治疗元素有差别反应.和B-ALL类似,T-ALL中预后的主要决定因素是微小残留病(MRD).有别于B-ALL,当纳入MRD后,其他因素包括年龄、初诊时白细胞计数以及白血病幼稚细胞的遗传学特征都不是独
发生于儿童、青少年和年轻成人(AYA)的非霍奇金淋巴瘤(NHL)以在肿瘤生物学和生存情况上有着各种年龄相关的差异为特点,儿童通常表现为高级别淋巴瘤,如伯基特淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤、间变大细胞淋巴瘤,而低级别组织学亚型如滤泡细胞淋巴瘤,更常发生于年龄更长的病人.儿童NHL的疗效往往优于成人,引起这种差异的因素包括社会心理因素、病人因素和肿瘤生物学和治疗上的差别.本文将综述这些因
维生素K拮抗剂(VKAs)被广泛用于血栓性疾病的防治.该类药物特异性作用于维生素K循环而影响维生素K依赖性凝血因子在肝脏的合成.由于VKAs的量效关系在不同个体差异显著,且出血并发症与其抗凝强度密切相关,因此需要根据国际标准化比值(INR)密切监测其抗凝效应.VKAs的使用常伴有一定程度的出血风险和较高的出血相关病死率.当患者发生出血或INR异常升高以及在高危手术或有创操作前,常需要逆转VKAs的
骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓增殖性疾病在儿童中少见;它们可分为低危MDS(儿童难治性血细胞减少症[RCC]),进展期MDS(难治性贫血伴原始细胞增多转化型)和幼年粒单核细胞性白血病(JMML).每种的特征和治疗策略各不相同.越来越多的患者的遗传倾向被识别.70％的青少年MDS和7单体患者具有胚系GATA2突变.区分RCC与再生障碍性贫血、遗传性骨髓衰竭和反应性疾病是非常具有挑战性的.RCC通
在发生威胁生命的出血并发症后,恢复抗凝可避免严重甚至致命性的血栓栓塞事件发生,而停用抗凝则可能降低再出血风险,究竟如何取舍对于医生或是患者都是极为困扰的难题.已有的证据支持在消化道出血或颅内出血患者择期恢复抗凝治疗.在综合评估出血事件自身特征、原发病的血栓栓塞风险以及合并疾患的基础上,经过与相关科室医师、患者本人以及看护人员的协作和充分沟通,可进一步确定是否恢复抗凝.尽管最佳恢复时间仍需进一步研究
直接口服抗凝药(DOACs)其疗效不劣于传统口服抗凝药,且具有安全性良好、不需常规实验室监测、起效快速以及给药方便等多方面的优势.在一些特殊情况下,例如严重出血或围手术期,需要对该类药物的抗凝效应进行逆转.依据患者的风险分层,对于中度或严重出血的患者在停药之外还需要考虑给予相应的解救措施.实验室检测对于出血事件的紧急处置价值有限,其中凝血酶时间和活化部分凝血活酶时间可用于推断达比加群的血药水平,凝
自身免疫性溶血性贫血(autoimmune hemolytic anemia,AIHA)是一种罕见的异质性疾病,发病率约为每年1-3/10万.温抗体型自身免疫性溶血性贫血(w-AIHA)是其中最常见的类型,由于自身抗体与红细胞表面抗原反应的最适温度为37℃而得名,约占成人AIHA的70-80％和儿童的50％.约半数的w-AIHA病因不明,为原发性;其余则继发于其他疾病.本文首先阐述了原发性和继发性