IL2R基因人工锌指核酸酶的设计、基因扩增及真核表达载体的构建

来源 :第十五次全国动物遗传育种学术讨论会 | 被引量 : 0次 | 上传用户:wosee_2008
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同源重组和反转录病毒介导转基因法是目前基因组修饰中常用的两种主要方法。由于这些传统方法的效率极低,特异性差等缺点,制约了其在研究中的应用。锌指核酸酶(ZFN)是一种人工合成酶,含有锌指蛋白的DNA结合域和非特异性核酸酶FoK I结构域,在对基因组的靶向修饰时,表现出高度特异性和高效性。最新研究结果显示,锌指核酸酶在哺乳动物细胞和斑马鱼基因组靶向敲除的效率高达20[%]。这一技术的出现,将给基因组靶向敲除的研究和应用带来技术性的革命,特别是在基因治疗人类疾病方面有巨大的潜力和广阔的前景。白细胞介素2受体基因(IL2R)突变会引起严重的免疫缺乏症(SCID)。应用锌指核酸酶对IL2R基因进行修饰,从而对IL2R基因引起的免疫缺乏症进行基因治疗。
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