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再生障碍性贫血(AA)是一种骨髓增生减低导致全血细胞减少的疾病，但不伴骨髓异常浸润和骨髓网硬蛋白增多。众多研究表明细胞免疫异常是获得性再生障碍性贫血(再障)发病机制中的主要环节，强化免疫抑制治疗(IST)对再障的显著疗效也成为其佐证。免疫抑制和同胞供者骨髓移植(BMT)已经成为目前AA的标准治疗。多年来热点一直在造血干细胞、微环境及免疫系统上。治疗手段的决策应依据再障患者的严重程度、年龄、有无匹配的同胞供者等，治疗应根据其不同的病理机制分型选择不同的治疗方案。本文就近年来关于再障发病机制及临床治疗研究新进展进行简述。