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近十余年来，AML的治疗取得了长足进步，目前治愈率约60[％]。尽管如此，仍有1/3以上患儿预后不良，且治疗相关合并症的发生率及死亡率仍然很高。因此，优化和改进治疗方案以增加疗效并减轻药物毒性、以及应用新药治疗难治性和复发性AML仍是当前AML研究的重要课题。本文就AML的现状、治疗进展及香港协作组的经验做一简要综述。指出随着人们对儿童AML发病机制的认识越来越深入，按型施治、分级治疗，避免过度治疗或治疗不足，已经成为大家的共识。与此同时，开发新的药物剂型，发挥靶向治疗的潜能，以及传统抗白血病药物、单克隆抗体和分子靶向药物的联合应用，将有助于进一步改善儿童AML的预后。