乙型病毒性肝炎基因治疗实验研究

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目的:分别设计能特异切割HBV基因组的核酶、U1-嵌合体核酶、10-23脱氧核酶(10-23DNAzyme)及小干涉RNA,以期用于乙型肝炎的基因治疗.方法:①设计针对HBV前C/C区的10-23DNAzyme,对底物HBVmRNA进行体外切割;②10-23脱氧核酶细胞水平抑制乙型肝炎病毒基因表达;③设计针对HBV前C/C区的小干涉RNA,在Hepg2.2.15细胞水平观察其对乙型肝炎病毒复制和表达的抑制作用结果:10-23DNAzyme在试管及细胞水平对HBV前C/C区mRNA有高效活性,能有效抑制HBV复制及表达;针对HBV及HCV基因组设计的小干涉RNA在细胞水平能有效抑制HBV及HCV的复制和表达.结论:核酶、10-23脱氧核酶在细胞水平中都显示了较高效的抗HBV作用;小干涉RNA在细胞水平能有效抑制HBV的复制和表达.作为有前途的基因治疗药物可以进一步用于动物实验研究.
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