新型纳米脂质颗粒介导的基于CRISPR/Cas9系统的基因疗法

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<正>CRISPR/Cas9系统的强大的基因编辑功能提供了基因治疗的新的可能,但是该系统的应用尚缺乏一种安全有效的体内输送方法。我们开发了一种纳米脂质体颗粒用于体内输送Cas9m RNA和sg RNA来实现成体动物CRISPR/Cas9介导的基因剪切。我们证明了该方法在小鼠的乙肝模型和降低肝脏高胆固醇血症靶点Pcsk9的小鼠模型中有显著效果。该方法解决了以
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