本文主要对基于细胞信号通路调控的急性白血病靶向治疗应用前景作一综述,文章指出急性白血病是一种高度侵袭性的血液恶性肿瘤.近年来,随着化疗方案的不断改进,患者预后有了显著的改善,但靶向治疗仍存在巨大挑战.随着对其分子发病机制认识的深入,发现一系列细胞信号通路与肿瘤的生长和耐药有关,针对这些通路设计的靶向治疗药物,能特异地针对肿瘤细胞,促进肿瘤缓解,提高患者预后.现今靶向治疗的发展趋势，正从单药物的靶向逐步过渡到多药物的联合靶向，以期进一步提高疗效。靶向药物毒性减小，也使联合靶向治疗策略成为可能。靶向药物不仅应用于复发难治患者的“挽救性”治疗，更应该应用于作为巩固、维持、甚至微小残留病变为导向的“抢先性”治疗。更重要的是，靶向治疗正从经典的靶向肿瘤细胞本身，过渡到联合肿瘤免疫调控的靶向“微环境”治疗；从单纯的化学药物合成，发展到天然药物的筛选，这必将大大拓展靶向治疗的视野。最后，多中心临床试验对于靶向治疗基础和临床整合具有举足轻重的意义，其关键是要有很好的潜在合作意识以及合理的利益分享原则并加以有效地维系。临床试验不仅是通过临床疗效研究说明问题，更应是基于科学研究的临床结果的综合分析，从而能更好地向国际血液学界展示具有中国特点的先进的临床转化成果。