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视网膜母细胞瘤(retinoblastoma,RB)是婴幼儿期最常见眼内恶性肿瘤，严重危害患儿的视力及生命。近年来，发达国家RB的5年生存率已达90％以上，与之相比，国内RB疗效存在较大差距，单眼RB的5年生存率仅50％，双眼RB摘除1眼后的5年生存率为35％，大部分RB患儿仍采取眼球摘除或眼眶内容物剜除治疗。造成这一差距的主要原因与国内患者诊断时多已进入晚期及诊治技术相对落后有关。如何提高我国RB患儿的长期无病生存率(eventfree survival,EFS)，降低眼球摘除等治疗相关致残率，笔者认为应识别早期症状，提高早期诊治率；进行危险度评佑，依据不同危险度分层治疗；关注患儿生存质量；建立多学科联合治疗模式。