目的：了解无关供体造血干细胞移植中相关因素对生存率的影响，评估移植效果。 方法：对2002年11月至2007年12月期间连续在我院接受无关供体造血干细胞移植的53例患儿的临床资料进行回顾性分析。急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿接受了TBI为主的预处理、再生障碍性贫血(AA)患儿选择了氟达拉宾为主的非清髓性预处理、其余患儿均应采用白舒菲清髓。 结果：本组平均年龄8.4岁(1.5～21岁)，大于10岁(n=31)和小于10岁(n=22)患儿的长期无病生存率(EFS)存在显著差异(52.4％vs 83.9％，P=0.014)；ALL(n=11)、急性髓系白血病(AML)(n=15)、慢性粒细胞白血病(CML)(n=13)及非恶性疾病(n=14)的EFS分别为：36.4％、78.6％、53.8％和100％;接受外周血(n=37)、骨髓(n=8)和脐带血(n=8)造血干细胞移植患儿的EFS无明显差异(P=0.46)，分别为69.4％、87.5％、62.5％1HLA全相合(n=15)、1位点不合(n=20)、2位点不合(n=11)和>2位点(n=6)不合移植患儿EFS分别为80％、80％、55％和50％无aGVHD、I～Ⅱ度aGVI-ID和Ⅲ～Ⅳ度aGVHD患儿的EFS分别为66.％、80％和58％。本组中位随访21个月(4～65个月)，死亡15例(10例死于移植相关并发症，5例死于白血病复发)，目前尚EFS38例(72％)；移植过程中23例(43％)患儿出现CMV病毒繁殖，其中2例发生严重的CMV肺炎；12例(23％)患儿出现Ⅱ～Ⅲ度出血性膀胱炎；可评估的39例患者中18例(46％)发生慢性GVHD，其中7例(18％)为广泛性GVHD，2例死于慢性GVHD。 结论：患儿年龄和疾病类型是决定移植后长期生存的主要原因；小于10岁的低年龄儿童、非恶性疾病患儿、AML患者具有较佳的移植效果；脐带血和mA配型符合率≥2个位点不合的无关供体干细胞同样适用于儿童患者的造血干细胞移植。