【摘 要】
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目的:探讨利妥昔单抗(RTX)在国内小儿激素耐药型肾病综合征中临床疗效和安全性.方法:研究对象为2011年1月至2013年6月期间于住医院诊断为激素耐药型原发肾病综合征患儿8例.男7例,女1例;年龄6-18岁,平均14.1±2.7岁;发病年龄为2岁-15岁,平均7.2±1.4岁;病程10月-15年,6.7±2.5年;病理类型:局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)3例,不典型膜性肾病4例,轻微病变伴I
【机 构】
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北京军区总医院附属八一儿童医院肾病和免疫科 100700
【出 处】
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中华医学会第十八次全国儿科学术会议
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目的:探讨利妥昔单抗(RTX)在国内小儿激素耐药型肾病综合征中临床疗效和安全性.方法:研究对象为2011年1月至2013年6月期间于住医院诊断为激素耐药型原发肾病综合征患儿8例.男7例,女1例;年龄6-18岁,平均14.1±2.7岁;发病年龄为2岁-15岁,平均7.2±1.4岁;病程10月-15年,6.7±2.5年;病理类型:局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)3例,不典型膜性肾病4例,轻微病变伴IgA沉积1例;既往足量激素或加用环磷酰胺、环孢素、霉酚酸酯及他克莫司,均无效.治疗方案:停用原免疫抑制药物,激素维持原剂量,RTX治疗后,逐渐减量.RTX 375mg/m2体表面积/次,每周1次,共4次.观察RTX的疗效和副作用.结果:2例患儿(膜性肾病患儿)在应用RTX后尿蛋白在,月后转阴,目前病情分别稳定6月、4年;1例患儿(轻微病变伴IgA)应用RTX后3天尿蛋白转阴,病情稳定1月出现复发,给与3次甲泼尼龙冲击治疗后尿蛋白转阴,目前病情稳定3个月;5例患儿在RTX治疗后,尿蛋白虽未转阴,但24小时尿蛋白定量呈明显下降趋势:治疗前928±175mg、治疗后1月728±134mg, 2月667±48mg,3月421±32mg, 4月221±47mg.8例患儿用药过程顺利,未出现不良反应。结论:对于儿童难治性肾病综合征在各种免疫抑制剂无效的情况下,可以考虑选用RTX治疗,本研究显示RTX是一种极具潜力的治疗激素耐药型肾病的药物,并具有良好安全性,其远期疗效需要多中心、大样本的进一步研究。
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